피부·안구·간에서 뇌로…영역 확장하는 RNA 치료제

같은 뉴스, 네 가지 시선. AILENS입니다. 오늘은 RNA 치료제 이야기인데요, RNA 월드 2026 콘퍼런스를 기준으로 정리한 내용입니다. 상하이에서 열리는 이 콘퍼런스에서 나온 흐름이 꽤 흥미롭거든요. 약이 몸에서 어디에 닿느냐 — 이게 사실 치료의 전부입니다. 아무리 좋은 약도 목적지에 못 가면 아무 소용이 없으니까요. RNA 치료제가 오랫동안 간에만 머물렀던 이유가 여기 있어요. 간은 혈액을 걸러내는 구조상, 혈관으로 약을 주입하면 자연스럽게 모이는 곳입니다. 반면 뇌는 혈액-뇌 장벽이 있고, 근육은 너무 넓게 퍼져 있고, 지방조직도 접근이 쉽지 않았죠. 그러니 RNA 치료제는 오랫동안 "간 질환 전용"이라는 꼬리표를 달고 있었던 겁니다. 그런데 그 꼬리표가 지금 떼어지고 있어요. 국내 기업 올릭스는 최근 전임상에서 siRNA — 쉽게 말해 RNA 간섭을 일으키는 작은 조각 — 가 뇌의 깊은 부위에서 유전자 발현을 억제한다는 걸 확인했습니다. 뇌 깊숙이 들어갔다는 거잖아요. 동시에 비만 치료제로 개발 중인 물질이 내장지방을 줄이는 효과도 전임상에서 나왔고요. 글로벌 무대도 같은 방향으로 움직이고 있어요. 노바티스는 올해 애비디티 바이오사이언스를 백이십억 달러에 샀습니다. 이 회사가 개발하는 건 RNA를 골격근에 전달하는 치료제예요. 항체와 RNA 조각을 하나로 묶어서, 항체가 근육 세포를 찾아가면 RNA가 따라 들어가는 구조입니다. 신경근육질환 치료제가 현재 FDA 승인 절차를 밟고 있고요. 뇌 쪽에서는 앨나일럼이 뇌혈관 질환을 겨냥한 임상을 진행 중이고, 비만 쪽에서는 GSK가 중국 기업의 지방조직 타깃 RNA 치료제 권리를 최대 십억 달러 규모로 사들였습니다. 중화권을 빼고도 그 규모입니다. 여기서 저는 이 대목이 좀 걸렸어요. RNA 치료제 시장 전체는 지금 약 십오억 달러 규모인데, 십 년 뒤엔 세 배 이상으로 커질 거라는 전망이 나옵니다. 시장조사기관 투워즈 헬스케어의 예측입니다. 숫자 자체보다 이 성장의 근거가 바로 지금 이야기한 "간 바깥으로의 확장"이라는 점이요. 그러니까 이건 기술의 성숙이 시장을 만드는 구조예요. 전달할 수 있는 곳이 늘어날수록, 치료할 수 있는 병이 늘어납니다. 그런데 여기에 남는 질문이 하나 있어요. 뇌에 약이 닿는다는 건, 뇌에서 유전자 발현을 억제한다는 뜻입니다. 간 질환이라면 치료 후 간 기능을 수치로 확인하면 됩니다. 그런데 뇌에서의 변화는 어떻게 평가하죠? 원하는 곳에만 정확히 작용했는지, 어떻게 알 수 있을까요. 기술이 앞서가는 속도만큼, 평가의 기준도 따라가고 있는지 — 그게 지금 제가 궁금한 지점입니다. 오늘 하나만 기억한다면 이겁니다. RNA 치료제가 드디어 간 밖으로 나왔습니다. 뇌, 근육, 지방 — 약이 도달하는 곳이 넓어질수록, 치료의 지형도 달라집니다. 같은 뉴스, 네 가지 시선. AILENS였습니다.