SK바이오팜 ‘세컨드 신약’ 오파칼림, FDA 안전성 검증대[Why 바이오]

계약금 4억 달러, 아직 나가지 않았다 미국 식품의약국(FDA)이 뇌전증 신약 후보물질 '오파칼림'의 신규 환자 모집을 멈춰 세웠습니다. 이 물질을 도입하기로 계약한 곳은 SK바이오팜입니다. 계약 체결일은 지난달 26일, FDA 조치가 알려진 것은 2주 남짓 뒤입니다. 그리고 계약금 4억 달러 중 3억 5,000만 달러는 아직 지급되지 않았습니다. 거래가 종결되지 않았기 때문입니다.

14일 키움증권에 따르면 FDA는 오파칼림의 임상 2·3상에 대해 부분 임상 보류를 통보했습니다. 부분 임상 보류는 임상 전체를 세우는 것이 아니라, 기존 환자의 투약은 유지하되 새 환자 등록만 일시 중단시키는 조치입니다. 이유는 동물시험 소견입니다. 특정 대사체, 즉 약물이 몸속에서 분해되며 생기는 물질을 투여한 설치류 독성시험에서 소견이 나왔습니다. FDA는 이 소견이 사람에게도 위험이 될 수 있는지 확인할 추가 비임상 자료를 요구했습니다. 비임상은 사람을 대상으로 하기 전 단계의 동물·세포 시험을 말합니다.

SK바이오팜은 지난달 26일 미국 바이오헤이븐과 오파칼림 도입 계약을 맺었습니다. 규모는 선급금 4억 달러를 포함해 최대 7억 9,500만 달러입니다. 선급금 지급 구조는 둘로 나뉩니다. 3억 5,000만 달러는 거래 종결 시점에, 남은 5,000만 달러는 계약 체결 1년 뒤에 지급합니다. 14일 현재 거래는 종결되지 않았고, 따라서 3억 5,000만 달러도 나가지 않은 상태입니다. 규제 관문과 대금 지급 시점이 겹치지 않았다는 뜻입니다. 오파칼림은 SK바이오팜이 자체 개발한 세노바메이트 '엑스코프리'에 이은 두 번째 글로벌 신약 후보로 거론돼 온 물질입니다.

허가용 임상 2·3상은 두 갈래로 진행됩니다. RISE3는 환자 모집과 무작위 배정이 이미 끝났습니다. 새로 등록할 환자가 없으니 이번 조치의 영향을 받지 않고, 2026년 하반기 탑라인 발표 일정도 유지될 전망입니다. 문제는 RISE2입니다. 신규 환자 등록이 중단됐습니다. 부분 보류가 길어지면 결과 발표가 밀리고, 그 뒤에 오는 신약허가신청 일정까지 연쇄적으로 늦어질 수 있습니다. 같은 조치가 두 임상에 전혀 다르게 작용하는 구조입니다.

지금까지 오파칼림을 투여받은 임상 참여자는 1,200명이 넘습니다. 회사 측에 따르면 이번 설치류 독성 소견과 직접 연관된 임상 이상사례는 확인되지 않았습니다. 그런데도 FDA는 자료를 요구했습니다. 사람에서의 위험 가능성을 완전히 배제하기 위한 확인 절차이기 때문입니다. 사람에게서 아직 나타나지 않았다는 것과, 나타날 가능성이 없다는 것은 다른 말입니다. 안전성 문제가 해소됐다고 단정하기는 이르다는 분석이 나오는 이유입니다.

허혜민 키움증권 연구원은 "부분 보류는 제한적"이라면서도 "오파칼림의 안전성과 내약성에 대한 검증 기준은 높아졌다"고 평가했습니다. 내약성은 환자가 부작용 없이 약을 견뎌내는 정도를 뜻합니다. 허 연구원은 이어 "SK바이오팜은 오파칼림의 차별점으로 안전성과 내약성을 강조해왔지만 이번 FDA 조치로 이 같은 경쟁력이 실제 환자 데이터에서도 입증될지가 새로운 검증 과제로 떠올랐다"며 "RISE3 탑라인 결과와 부분 보류 해제가 향후 투자심리 회복의 핵심 변수가 될 것"이라고 내다봤습니다. 회사가 앞세워온 강점이 그대로 심사 항목이 된 셈입니다.

앞으로 확인할 날짜는 두 개입니다. 키움증권 분석에 따르면 바이오헤이븐은 추가 비임상 자료를 이르면 9월 말~10월 초 FDA에 제출하고, 10~11월 부분 보류 해제를 기대하고 있습니다. 다만 이는 회사 측 기대 일정이며 실제 해제 시점은 FDA 판단에 달려 있어 장기화 가능성도 남아 있습니다. 또 하나는 2026년 하반기로 예정된 RISE3 탑라인 결과입니다. 계약금 3억 5,000만 달러는 여전히 지급 전입니다. 이 거래의 사업성은 돈이 나가는 시점보다, 추가 비임상 자료가 FDA를 통과하는지에 먼저 달려 있습니다.