담관암 신약, 유럽 심사대에 올랐다 1개 이상의 전신치료를 받은 진행성·전이성 담관암 환자 가운데 46.5%에서 종양이 기준 이상으로 줄었습니다. HLB가 지난 15일 공개한 신약 후보물질 '리라푸그라티닙'의 글로벌 임상 1·2상 결과입니다. 이 물질의 유럽 허가 신청서는 하루 전인 14일(현지시간) 접수됐습니다. 미국 식품의약국(FDA)의 심사기한은 이달 25일입니다. 두 대륙의 심사가 같은 달에 걸렸습니다.
HLB는 15일, 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스가 14일(현지시간) 유럽의약품청 (EMA)에 리라푸그라티닙의 품목허가신청서를 제출했다고 밝혔습니다. 신청 대상은 FGFR2를 표적으로 하는 진행성·전이성 담관암 2차 치료제입니다. 근거는 엘레바가 진행한 글로벌 임상 1·2상입니다. HLB에 따르면 이 임상에서 반응지속기간 중앙값은 11.8개월, 무진행생존기간 중앙값은 11.3개월, 전체 생존기간 중앙값은 22.8개월로 나타났습니다.
시계열로 보면 이번 신청은 갑작스러운 일이 아닙니다. 리라푸그라티닙은 2022년 FDA에서 희귀의약품 지정을 받았고, 2023년에는 혁신신약 지정을 받았습니다. 올해 1월에는 FDA에 신약허가신청서(NDA)를 제출했습니다. 그 심사기한이 이달 25일입니다. 미국 서류를 낸 뒤 8개월여 만에 유럽에도 같은 절차를 시작한 것입니다.
이 약은 모든 담관암 환자를 대상으로 하지 않습니다. FGFR2 융합 양성, 즉 섬유아세포 성장인자 수용체 2 유전자에 융합 변이가 확인된 환자가 대상입니다. 담관암 환자 일부에서 나타나는 유형입니다. 임상 대상도 이미 1개 이상의 전신치료를 받은 환자였습니다. 첫 치료 뒤 병이 진행된 환자에게 쓰는 두 번째 선택지라는 뜻입니다. 결국 유전자 변이 확인 여부가 투여 대상을 가릅니다.
두 곳에 서류를 냈다는 사실은 심사가 시작됐다는 의미입니다. 이달 25일은 FDA가 결론을 내야 하는 기한이지, 승인이 정해진 날이 아닙니다. 혁신신약 지정도 개발과 심사를 신속하게 지원하는 제도입니다. 승인을 보장하지는 않습니다. 이번 신청의 근거는 임상 3상이 아닌 1·2상 결과입니다. 기존 치료와 직접 비교한 수치는 이번 발표에 포함되지 않았습니다.
김동건 엘레바 대표는 "리라푸그라티닙은 임상적으로 의미 있는 치료 효과와 차별화된 안전성 데이터를 확인한 신약 후보물질"이라고 밝혔습니다. 이어 "미국과 유럽에서의 허가 절차를 차질 없이 진행하는 한편 암종불문 임상을 통해 치료 가능성을 다양한 고형암으로 확대해 나갈 것"이라고 말했습니다. 엘레바는 FGFR2 유전자 변이를 가진 여러 고형암 환자를 대상으로 글로벌 임상 2상을 진행하고 있습니다.
이 임상 2상은 한국, 미국, 영국, 유럽의 글로벌 임상기관에서 환자 등록과 투약이 진행 중입니다. 회사는 내년 중간분석 실시를 목표로 하고 있습니다. 한국 기관이 포함돼 있다는 점에서, 진행 중인 임상시험의 참여 조건과 등록 여부는 담당 의료진을 통해 확인할 수 있습니다. 리드에 적은 46.5%는 아직 심사를 받는 중인 숫자입니다. 그 판단의 첫 결과는 이달 25일 미국에서 나옵니다.
